Болезнь, которая была приговором тысячелетия
Диабет первого типа — это аутоиммунная катастрофа. По причинам, которые наука до сих пор не установила, иммунная система начинает уничтожать бета-клетки поджелудочной железы — единственный источник выработки инсулина в организме. Без этого гормона сахар, поступающий с едой, не усваивается клетками и превращается в яд, разрушающий сосуды, нервы и органы. Об этом рассказали "National Geographic".
Ещё в древности врачи замечали, что мочу определённых людей облепляют чёрные муравьи — она была сладкой, как мёд. Больные буквально таяли на глазах. Древнегреческий врач Аретей Каппадокийский около II века н. э. назвал болезнь «диабет» — от греческого слова «сифон»: казалось, вся питательность пищи просто утекает сквозь человека.
На протяжении почти двух тысяч лет единственным «лечением» была голодная диета. Пациентов морили голодом, чтобы им не было чего «просифонить». В 1921 году молодой канадский хирург Фредерик Бантинг и студент-медик Чарльз Бест выделили инсулин и впервые в истории ввели его умирающему четырнадцатилетнему мальчику в торонтской больнице. Уровень сахара упал в течение нескольких часов. Смертельная болезнь стала управляемой.
Но управляемой — не значит лёгкой.
Жизнь в режиме ручного управления
По данным, приводимым National Geographic, в среднем человек с диабетом первого типа принимает около 180 решений, связанных с болезнью, ежедневно. Сколько углеводов было в обеде? Будет ли прогулка? Есть ли стресс? Достаточно ли сна? От ответов на эти вопросы зависит доза инсулина — слишком маленькая медленно разрушает организм, слишком большая может убить мгновенно.
Многим пациентам удаётся жить полноценно. Но для других болезнь — это клетка. Одна пациентка, 60-летний бухгалтер из Альберты, однажды пробила головой стеклянный шкаф во время судорог, вызванных резким падением сахара. Семейный врач из Ванкувера говорит, что живёт в постоянном страхе: «Я как Золушка — никогда не знаю, когда карета превратится в тыкву». И таких историй — миллионы.
По оценкам, в мире насчитывается около 9,5 миллиона человек с диабетом первого типа, и это число растёт, особенно среди детей и молодёжи.
Прорыв, рождённый из личной трагедии
В 1991 году профессор Гарвардского университета Дуглас Мелтон работал ночью в лаборатории над яйцеклетками африканских лягушек, изучая стволовые клетки. Его прервал звонок жены: их шестимесячный сын Сэм попал в больницу. Диагноз — диабет первого типа.
Мелтон собрал всех своих коллег и объявил: лаборатория меняет направление. Новая цель — вырастить из стволовых клеток функционирующие бета-клетки поджелудочной железы и вернуть их в организм. «Казалось, это простая идея», — говорит учёный. Он пообещал жене, что управится за три-четыре года. На деле работа заняла более двадцати лет.
Параллельно, в 19992000 годах, доктор Джеймс Шапиро из Университета Альберты провёл клинические испытания: он пересаживал пациентам с тяжёлым диабетом островковые клетки, взятые у доноров-трупов. Результаты опубликовал авторитетный медицинский журнал New England Journal of Medicine: все семь пациентов начали самостоятельно вырабатывать инсулин и перестали нуждаться в инъекциях. Телефонная линия больницы была перегружена звонками со всего мира.
Однако у метода было принципиальное ограничение: клетки брались у умерших людей, их запас конечен, а иммунная система пациентов всё равно требовала подавления с помощью препаратов — со всеми рисками, которые это влечёт.
На пороге настоящего лекарства
В 2012 году в лаборатории Мелтона произошёл исторический момент: в одной из 96 экспериментальных лунок с раствором, смешанным с антителом-индикатором, появилось голубое окрашивание — признак выработки инсулина. Инженерные бета-клетки из стволовых клеток сработали. После многократных повторений биотехнологическая компания Vertex Pharmaceuticals приобрела разработку за 950 миллионов долларов и запустила клинические испытания препарата VX-880.
В исследовании участвовали 14 пациентов с тяжёлой формой диабета. Через 90 дней десять из них полностью отказались от инъекций инсулина, двое существенно сократили его дозу. Результаты были опубликованы в New England Journal of Medicine в 2025 году и вызвали ажиотаж в научном сообществе.
Почти одновременно другая компания — Sana Biotechnology — опубликовала результаты эксперимента, способного устранить главный барьер терапии. Учёные отредактировали три гена в островковых клетках донора, «стёрев» молекулярный «паспорт», по которому иммунная система распознаёт чужеродные клетки. После введения пациенту с 38-летним стажем болезни иммунная система спустя шесть месяцев не атаковала новые клетки — они продолжали вырабатывать инсулин.
Сейчас несколько лабораторий работают над объединением обеих технологий:
- выращивание бета-клеток из стволовых клеток в лабораторных условиях;
- генетическое редактирование этих клеток для невидимости иммунной системой;
- доставка клеток без необходимости подавлять иммунитет;
- создание бесконечно воспроизводимого «банка» терапевтических клеток;
- применение технологии для лечения других аутоиммунных заболеваний.
